Título: Eficacia y Seguridad del cromoglicato como nuevo tratamiento sintomático en pacientes con Esclerosis Múltiple: Estudio Camina
Código Identificativo: ICI21/00022
Investigadora Principal: Celia Oreja Guevara
Importe de la ayuda: 733.216,00€
Duración: 4 años
Objetivos:
La esclerosis múltiple (EM) es una enfermedad autoinmune que afecta a pacientes jóvenes siendo la segunda causa de discapacidad en este grupo de edad en España después de los accidentes. Más de la mitad de los pacientes con EM que trabajan al inicio de la enfermedad abandonan su actividad laboral 15 años después debido a los síntomas, a veces invisibles, aunque muy incapacitantes, como son la fatiga y la incontinencia urinaria (presentes hasta en el 80% de los pacientes con EM). Estos síntomas merman de una forma importante la calidad de vida de los pacientes, afectando no sólo en el ámbito laboral sino también en el personal. Actualmente no existe ningún tratamiento que se haya demostrado eficaz para el tratamiento de la fatiga, y el tratamiento de los síntomas urinarios es sólo sintomático y poco eficaz.
Los objetivos principales de este estudio son valorar la eficacia y seguridad del cromoglicato disódico oral frente a placebo en el tratamiento de la fatiga y la urgencia/incontinencia miccional de los pacientes con EM. El cromoglicato es un estabilizador de los mastocitos que ha demostrado su eficacia en la mastocitosis y en otras enfermedades alérgicas. Aunque su mecanismo de acción no se conoce con exactitud, los pacientes con mastocitosis tratados con cromoglicato refieren, además de una disminución de las anafilaxias de repetición, una reducción muy importante de la fatiga y una mejoría de la sintomatología miccional, fundamentalmente de la urgeincontinencia. Por ello, el cromoglicato podría ser un tratamiento sintomático para la fatiga y las alteraciones vesicales en la EM, en cuya etiopatogenia están implicados los mastocitos. El impacto potencial del estudio sería enorme, ya que mejoraría la calidad de vida de los pacientes, siendo capaz de mejorar el síntoma más incapacitante en muchos de ellos y por lo tanto mejoraría su estado de bienestar y podrían incorporarse al mercado laboral.
Este estudio se enmarca dentro de la Acción Estratégica ya que el objetivo es desarrollar una nueva molécula como arma terapéutica en la fatiga y la disfunción urinaria, síntomas resistentes a tratamientos tradicionales en pacientes con una enfermedad neurodegenerativa como es la esclerosis múltiple. Además, es un estudio centrado en mejorar la calidad de vida, salud y bienestar laboral de los pacientes. Por último, es un estudio traslacional, multicéntrico y colaborativo de distintos servicios y hospitales estrechando lazos entre la investigación básica y la clínica.
Actuación financiada por la Unión Europea – NextGeneration EU, a través del Plan de Recuperación, Transformación y Resiliencia
